基因治療癌症,可行嗎?究竟是偽命題還是臨床發展的產物?

Charlene · 2019-11-25

就本題目的描述而言,把自體血提取出來,是在提取免疫細胞,進行改造後輸回去。

參見諾華的 CAR-T 細胞療法 Kymriah Tisagenlecleucel - Wikipedia,去年的腫瘤治療界巨星,用於瀰漫大 B 細胞淋巴瘤和急性淋巴細胞白血病。該療法定價 47.5 萬美金,承諾治癒癌症;如果無效就不收錢 ^_^ 聽著像是老軍醫和百度廣告,但確實是目前國際上腫瘤領域少有的治癒癌症的方法之一。

但是這隻適用於血液腫瘤。

實體瘤本身的突變數量和複雜程度比血液腫瘤大得多,所以暫時還沒有通用的治療方法。就算是治療,應該也不是所謂的 “那種把自體血提取出來,做成幹細胞再輸回去”;我猜,可行的方案應該是 1)增強免疫細胞功能,讓免疫細胞主動識別和攻擊腫瘤細胞(這也是各種作用於 PD-1 和 CTLA-4 通路的藥物的機理;如果有針對實體瘤的細胞療法,應該也會走這一條路);2)識別和攻擊腫瘤幹細胞(這一條感覺是最有希望治癒癌症的,但是目前科研進展仍然跟臨床應用有點距離,前路漫漫)。

總體而言,隨著基因測序技術的大幅降價以及大資料在研究領域的廣泛應用,針對腫瘤基因組學的研究一定會越來越普遍和深入。但即便有大量遺傳學資料在手,研究者能否理清錯綜複雜的臨床表徵、據此從遺傳資訊中提取出關鍵點、找出真正的靶點,能否設計出相應的有說服力的生化實驗和疾病模型,能否設計出相應的靶向藥物 / 基因療法,將會是這個領域的幾大限速步驟。畢竟,腫瘤的複雜性在於它本身在不斷進化,一千個人就有一千種不盡相同的腫瘤,一千種不盡相同的疾病發展程序。

不知道在我的有生之年,有沒有機會看到大量的癌症被治癒的案例;但我想,我應該可以看到癌症從眾病之王,最終變成一種普通的慢性病。


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